Saniona, une société spécialisée dans les maladies rares basée en Suède, a reçu des commentaires de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis sur la voie à suivre pour son médicament contre l’obésité hypothalamique (HO) Tesomet. Sur la base des conseils de l’agence de régulation, Saniona prévoit une étude de phase IIb dans cette indication au cours du premier semestre de cette année.

“Il n’existe actuellement aucun médicament approuvé pour l’obésité hypothalamique, une maladie rare secondaire à une lésion hypothalamique, caractérisée par une prise de poids intraitable et compliquée par une faim incontrôlable”, a déclaré Rudolf Baumgartner, directeur médical et chef du développement clinique chez Saniona dans un communiqué. «Nous sommes encouragés par ces commentaires de la FDA et sommes impatients de poursuivre un dialogue constructif avec eux alors que nous nous préparons à lancer notre essai clinique de phase IIb avec Tesomet.»

Saniona a précédemment annoncé que la FDA avait mis en évidence le potentiel d’utilisation non conforme de Tesomet dans la population obèse générale. En conséquence, Saniona a soumis une réponse proposant une stratégie d’évaluation et d’atténuation des risques (REMS), qui peut être utilisée pour limiter la distribution commerciale aux patients appropriés souffrant d’un besoin médical non satisfait. Selon la société, la FDA a indiqué son accord global avec cette proposition et a déclaré que Saniona devrait démontrer que HO remplit les critères d’un besoin médical non satisfait.

Saniona prévoit de déposer une demande de nouveau médicament expérimental (IND) et de lancer son essai clinique de phase IIb prévu dans HO au cours du premier semestre de cette année. Dans un essai de phase II de 24 semaines, en double aveugle, randomisé et contrôlé par placebo dans HO, Tesomet a été bien toléré et les patients traités ont présenté des réductions statistiquement significatives du poids corporel et des améliorations cliniquement significatives du tour de taille et du contrôle glycémique. Ces améliorations ont été maintenues pendant une prolongation supplémentaire de 24 semaines en ouvert, sans aucune différence cliniquement significative de la fréquence cardiaque ou de la pression artérielle observée. Saniona évalue également Tesomet pour le traitement du syndrome de Prader-Willi (PWS) et prévoit de commencer un essai de phase IIb dans cette indication au premier semestre de cette année.

Ailleurs dans le monde:

Diagnostics ClinSpec – ClinSpec, basée en Écosse, a atteint son objectif de financement de la deuxième ronde de 3,5 millions de livres sterling en obtenant un investissement supplémentaire de 1,1 million de livres sterling. ClinSpec Diagnostics, qui est une spin-out du Département de chimie pure et appliquée de l’Université de Strathclyde, développe des biopsies liquides pour la détection précoce du cancer.

Vetter – L’Allemand Vetter a ouvert une nouvelle entité commerciale à Shanghai, en Chine. Le nouveau bureau devrait accroître la visibilité de la présence de Vetter en Chine et souligne son importance en tant que marché stratégique important pour Vetter. La Chine offre un pipeline injectable prometteur et permet à l’Organisation de développement et de fabrication de contrats (CDMO) d’offrir un soutien aux entreprises nationales qui envisagent de commercialiser leurs molécules sur le marché mondial, a déclaré Vetter. Le nouveau bureau, situé à Puxi, Shanghai, suit les activités de développement commercial de Vetter dans son bureau régional APAC à Singapour, ainsi que dans ses bureaux de vente au Japon et en Corée du Sud, renforçant ainsi son empreinte dans la région Asie-Pacifique.

Produits biologiques Wuxi – La société chinoise WuXi et la société californienne Exelixis, Inc. ont conclu un accord de licence qui soutiendra l’expansion continue du pipeline de produits biologiques oncologiques d’Exelixis. , Exelixis effectuera un paiement initial à WuXi Bio en échange d’une licence exclusive pour un panel d’anticorps monoclonaux dirigés contre une cible validée précliniquement, découverte sur la base des plateformes technologiques intégrées de WuXi Bio, pour le développement de conjugués anticorps-médicament, bispécifiques et certains autres nouvelles applications biologiques ciblant les tumeurs.

Groupe Avacta – Le groupe Avacta basé au Royaume-Uni a annoncé que le test de flux latéral de l’antigène rapide AffiDX SARS-CoV-2 détecte les nouvelles variantes dominantes du coronavirus, connues sous le nom de variante B117 ou “ Kent ”, et la variante D614G, ainsi que l’original souche. Avacta a réalisé des tests analytiques avec les protéines de pointe isolées des variantes B117 et D614G, et a confirmé que son AffiDX® Le test de flux latéral d’antigène rapide SARS-CoV-2 détecte ces deux variantes ainsi que la souche d’origine.

Cette semaine également, le groupe Avacta a conclu un accord de licence avec Biokit, une société de Werfen, pour incorporer des réactifs Affimer dans un produit de diagnostic in vitro (IVD) Biokit.

Steba Biotech – Basée au Luxembourg, Steba Biotech a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour Padeliporfin ImPACT, un traitement potentiel des patients adultes atteints d’un cancer urothélial du tractus supérieur de bas grade et unifocal de haut grade (UTUC). La FDA a précédemment donné son feu vert à l’application IND, permettant le lancement de l’essai clinique pivot de phase III de Padeliporfin ImPACT chez des patients atteints d’UTUC de bas grade, dont le recrutement devrait commencer plus tard ce mois-ci. Padeliporfin ImPACT a également reçu la désignation Fast Track de la FDA pour le traitement des patients adultes atteints d’UTUC de bas grade et unifocal de haut grade. Steba se concentre sur le développement de Padeliporfin ImPACT en tant que plate-forme d’oncologie innovante avec le potentiel d’offrir une efficacité similaire à la chirurgie, combinée à la préservation des organes dans l’UTUC et d’autres tumeurs solides pour les patients chirurgicaux à haut risque avec des besoins non satisfaits – soit parce que la chirurgie n’est pas le l’option clinique préférée (p. ex., pour retarder la perte d’un rein) ou le risque de chirurgie est trop élevé.

Nonacus – La société de tests génétiques Nonacus, basée au Royaume-Uni, a annoncé le lancement commercial d’un nouveau service de séquençage du génome entier du SARS-CoV-2, développé pour permettre le programme Test-To-Release du gouvernement britannique. Pendant la pandémie, Nonacus a élargi son centre de services accrédité pour prendre en charge un flux de travail complet de test SARS-CoV-II et a développé la nouvelle approche rapide de bibliothèque de séquençage viral du génome entier avec séquençage nanopore.

IONTAS Limited – La société britannique IONTAS et la société portugaise FairJourney Biologics SA ont conclu un accord avec la société londonienne Quell Therapeutics Limited (Quell) concernant les bibliothèques et plates-formes technologiques propriétaires d’IONTAS / FJB. Quell exploite la capacité de suppression des Tregs pour développer des thérapies à base de cellules Treg conçues pour traiter plusieurs conditions de dysfonctionnement immunitaire. Selon les termes de l’accord, IONTAS / FJB fournira à Quell un panel diversifié de nouveaux liants cibles, variant en affinités, pour permettre à Quell de sélectionner des liants fonctionnels pour le développement de récepteurs d’antigènes chimériques (CAR) contre des cibles non divulguées. La collaboration est non exclusive et les autres termes de l’accord ne sont pas divulgués.

Mainstay Medical Holdings – Mainstay, basée en Irlande, a annoncé le lancement commercial en Australie de ReActiv8, son système de neurostimulation implantable pour traiter les lombalgies chroniques.

Affibody AB – Affibody AB et Inmagene Biopharmaceuticals ont été autorisés par la FDA à déplacer leur inhibiteur de l’interleukine-17 (IL-17) izokibep (ABY-035) pour passer au développement clinique de phase II dans les non-infectieux intermédiaires, postérieurs et pan-uvéite, un maladie orpheline avec un besoin médical non satisfait important. L’étude est un essai de phase II d’un an chez environ 110 patients atteints d’uvéite active. L’essai évaluera l’efficacité, l’innocuité et la tolérabilité de l’izokibep par rapport à la norme de soins.

G&L scientifique – La société britannique G&L Scientific, spécialiste des affaires réglementaires, s’est développée en Europe avec de nouveaux services clients dédiés en Espagne, en Italie, en Allemagne et en France. Ce dernier développement renforcera davantage leur présence sur le marché européen et complétera les équipes existantes au Royaume-Uni, aux États-Unis, au Canada et en Asie, a déclaré la société.

Grifols – L’Espagnol Grifols a annoncé la clôture de son acquisition de GigaGen Inc. Griols a acquis toutes les actions en circulation de GigaGen pour 80 millions de dollars. GigaGen se spécialise dans la découverte et le développement précoces de médicaments biothérapeutiques recombinants. La recherche de GigaGen se concentre sur la découverte de nouveaux traitements biologiques basés sur des anticorps dérivés de millions de cellules du système immunitaire obtenues de donneurs. L’un des principaux atouts de cet accord est la GIGA-2050, une immunoglobuline hyperimmunisée recombinante pour le traitement du COVID-19, qui devrait être évaluée dans le cadre d’un essai de phase I aux États-Unis au printemps 2021.

Orionis Biosciences – Orionis, basé en Belgique, et le MD Anderson Cancer Center de l’Université du Texas ont lancé le projet Helios, une collaboration de recherche conçue pour ouvrir de nouvelles opportunités de développement de médicaments grâce à la cartographie à l’échelle du génome des interactions médicament-cible. Le projet Helios mènera une cartographie systématique et impartiale des interactions médicamenteuses à travers le protéome humain avec un large portefeuille de petites molécules bioactives et chimiquement diverses, y compris des médicaments expérimentaux et approuvés. Les découvertes peuvent fournir des opportunités pour réutiliser des thérapies approuvées, optimiser des approches thérapeutiques pour des cibles connues et développer des thérapies pour de nouvelles cibles.

Conception biologique – La société israélienne Biologic Design Ltd. et Eli Lilly ont annoncé une collaboration de recherche et un accord de licence qui tireront parti de la plate-forme multicorps basée sur l’IA de Biolojic pour découvrir et développer une nouvelle thérapie potentielle à base d’anticorps pour le traitement du diabète. Selon les termes de l’accord, Lilly paiera les frais de recherche associés à la collaboration et, en outre, Biolojic est éligible à recevoir jusqu’à un total de 121 millions de dollars, comprenant des jalons potentiels de développement et de commercialisation et un billet à ordre qui peut être convertible en actions Biolojic. à une date ultérieure.

Orca Therapeutics – La société néerlandaise Orca Therapeutics BV a annoncé qu’à la suite d’un examen par un comité provisoire de surveillance des données et de la sécurité, la société poursuivra son étude clinique de phase I / IIa sur ORCA-010 chez des patients naïfs de traitement atteints d’un cancer de la prostate localisé. Sur la base de cette recommandation, ORCA Therapeutics commencera l’administration de la dose la plus élevée prévue d’ORCA-010 dans la partie dose unique de l’étude.

Pivot –Un organisme de recherche sous contrat à l’échelle européenne, Pivotal et son partenaire Highlight Therapeutics, ont annoncé que les premiers patients avaient été recrutés dans une étude de phase IIa pour évaluer le programme phare de Highlight BO-112 en association avec un traitement anti-PD1, chez des patients atteints de non résécable ou métastatique mélanome qui ont auparavant évolué vers des inhibiteurs de point de contrôle. L’étude évaluera l’activité antitumorale et l’exposition systémique d’injections intratumorales répétées de BO-112 dans une lésion tumorale, en association avec un anti-PD1 administré par voie intraveineuse. Le BO-112 a des effets anti-tumoraux intrinsèques, mais il agit de manière intéressante sur plusieurs mécanismes impliqués dans la résistance aux inhibiteurs de point de contrôle.

Génomique ERS – L’Irlande ERS Genomics Limited, qui a été créée pour fournir un large accès à la propriété intellectuelle fondamentale CRISPR / Cas9, a annoncé un accord de licence non exclusif accordant à Setsuro Tech l’accès au portefeuille de brevets CRISPR / Cas9 d’ERS Genomics pour le Japon. Setsuro Tech a développé une méthode d’édition du génome à haut débit pour les embryons de mammifères, appelée édition du génome par électroporation de la protéine Cas9 (GEEP). Grâce à cette méthode, l’entreprise est en mesure de générer des souris génétiquement modifiées à faible coût et dans un délai court. Setsuro Tech applique la technologie CRISPR / Cas9 pour créer des modèles cellulaires et animaux modifiés par le génome, en fonction des besoins des utilisateurs finaux.

Evolve Biologics – La société ontarienne Evolve Biologics a fait le point sur ses progrès continus vers le développement et la commercialisation de sa technologie PlasmaCap EBA. Evolve continue de progresser dans son plan de construction de sa première installation commerciale aux États-Unis et en est maintenant aux derniers stades de la sélection du site. La société prévoit de finaliser et d’annoncer l’emplacement futur de ses installations d’ici le printemps 2021.

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